當(dāng)?shù)貢r間5月6日，輝瑞公司的口服藥物氯苯唑酸（tafamidis）獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療罕見心衰并發(fā)癥——轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白心肌病。

轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白心肌病是一種致命的、缺乏診斷的疾病，其與漸進(jìn)性心衰相關(guān)。氯苯唑酸（tafamidis）是輝瑞公司用于治療這一疾病的重磅炸彈產(chǎn)品，同時也是FDA批準(zhǔn)的第一款此類疾病的藥物，商品名Vyndaqel，每年定價為225,000美元。

輝瑞罕見疾病負(fù)責(zé)人Paul Levesque表示：“我們在這個價格上考慮了三個因素：藥物轉(zhuǎn)化、患者群……以及隨著時間的推移逐漸增強(qiáng)診斷的能力。”

根據(jù)Refinitiv的數(shù)據(jù)，數(shù)據(jù)分析師認(rèn)為該藥物2024年年銷售額將超過10億美元。

與此同時，F(xiàn)DA還批準(zhǔn)了tafamidis的口服制劑，商品名為Vyndamax，劑型標(biāo)準(zhǔn)為61mg/劑，推薦劑量為每日一次；而Vyndaqel每粒20mg，推薦劑量為每日一次，每次4粒。

Tafamidis是輝瑞 2010 年收購 FoldRx 制藥的核心資產(chǎn)。2012年，tafamidis在美國申請用于治療家族性淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)病（FAP）時被FDA以實(shí)質(zhì)性審評的證據(jù)不足為由，不予受理，但是在全球其他40個國家卻獲得了審批。2018年5月份的時候，tafamidis被 FDA 授予突破性療法資格，加速進(jìn)入美國市場。今年5月份tafamidis終于獲得FDA審批，在臨床試驗中，與安慰劑組相比，其死亡風(fēng)險降低了30％，治療組與安慰劑組患者的不良發(fā)應(yīng)發(fā)生率相似。

Levesque說，罕見病新藥使用率迅速超過30%是極少見的。據(jù)輝瑞公司估計，美國大約有10萬人患有這種疾病，其中絕大多數(shù)未被診斷。目前全球發(fā)達(dá)市場可能有40萬至50萬患者，診斷出的患者大概在0.5％到1％。

在市場競爭方面，Alnylam制藥公司和Ionis制藥公司也有治療類似疾病的藥物。這種疾病稱為遺傳性TTR淀粉樣變性，同樣是由體內(nèi)轉(zhuǎn)運(yùn)支鏈蛋白的累積引起，但是只有四分之一的 TTR 淀粉樣變性患者會發(fā)生心肌病，而這些藥物每年花費(fèi)約45萬美元。

目前，Vyndaqel在美國境外用于治療FAP每年售價約10萬美元。而在日本，Vyndaqel用于治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（TTR-FAP），每年大約需要75萬美元，這個價格也是由政府機(jī)構(gòu)決定的。鑒于這類罕見性心肌病的患病群體主要是老年人，所以有很大比例的患者能進(jìn)入美國政府的醫(yī)療保險計劃。而對于那些無力支付高額藥物費(fèi)用的醫(yī)療保險患者，輝瑞公司表示，它將通過制定一項患者援助計劃，使Vyndaqel治療成為可能。

參考資料：

[1]?Pfizer gets U.S. approval for $225,000 a year heart drug